Halv framgång för nytt ALS-läkemedel

Läkemedlet tofersen, som utvecklats av amerikanska Biogen, är avsett som behandling av SOD1-ALS. Det är en sällsynt och genetiskt orsakad form av sjukdomen, som det idag inte finns någon behandling för, och som drabbar cirka två procent av alla med ALS.

På onsdagen kom ett utlåtande från den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA:s rådgivande panel Peripheral and Central Nervous System Drugs Advisory Committee, skriver Biogen i ett pressmeddelande.

Panelen kom enhälligt fram till att tillgänglig evidens totalt sett räcker som stöd för att behandlingen med "rimlig sannolikhet" har klinisk nytta för patienterna, vilket är tillräckligt för att överväga ett villkorat, accelerat godkännande.

Samma experter kommer dock – med röstsiffrorna tre för, fem emot samt en nedlagd röst – fram till att tillgängliga data kring behandlingens effektivitet inte är tillräckligt övertygande för att stödja ett fullständig godkännande.

Ett accelererat godkännande innebär normalt att FDA förväntar sig att läkemedelsutvecklaren återkommer med uppföljande studier för att bekräfta läkemedlets effekt.

FDA ska senast den 25 april ta ställning till om tofersen ska tillåtas för försäljning.