Ny genterapi mot hemofili B godkänd i EU

I en pågående Fas III studie, Hope-B, minskade antalet blödningar hos 53 patienter med hemofili B, efter en behandlingsomgång med Hemgenix (etranacogene dezaparvovec). Även behovet av faktor IX-transfusioner minskade kraftigt. Effekterna av behandlingen höll fortfarande i sig efter arton månader. Inga allvarliga biverkningar har hittills noterats i studien. I EU har behandlingen fått ett villkorat marknadsgodkännande (conditional marketing authorization, CMA).