FDA godkänner första genterapin mot ovanlig hudsjukdom

DEB (dystrofisk epidermolysis bullosa) är en genetisk hudsjukdom, som kännetecknas av extremt ömtålig hud, vilket gör att minsta stöt kan orsaka smärtsamma sår och blåsor. Sjukdomen orsakas av mutationer i COL7A1-genen och har ansetts vara obotlig.

Den behandling som nu godkänts av den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA, Vyjuvek från företaget Krystal Biotech, är ett genetiskt modifierat herpes simplex-virus som används för att leverera normala kopior av COL71A-genen till såren.