Nytt godkännande för Astra Zeneca inom sällsynta blodsjukdomar

Voydeya (danicopan) är en så kallad faktor D-hämmare i pillerform som utvecklats som en tilläggsbehandling till Astra Zenecas storsäljande läkemedel Soliris och Ultomiris.

Godkännandet från den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA gäller behandling av vuxna patienter med PNH (paroxysmal nattlig hemoglobinuri) som lider av extravaskulär hemolys, ett tillstånd som orsakar förstörelse av röda blodkroppar utanför blodkärlen.

Det handlar om mellan 10 och 20 procent av PNH-patienterna, som nu kan ges Voydeya samtidigt som sjukdomskontrollen bibehålls med Soliris eller Ultomiris.

Voydeya godkändes i Japan i januari och har i Europa rekommenderats för godkännande av CHMP, den europeiska läkemedelsmyndigheten EMA:s kommitté för humanläkemedel.

PNH orsakas av en förvärvad genetisk mutation som kan uppstå när som helst efter födseln och resulterar i produktion av onormala blodkroppar som saknar viktiga skyddande proteiner på blodcellernas yta. Patienterna drabbas av ihållande låga nivåer av hemoglobin och kan behöva regelbundna transfusioner.