FDA godkänner genterapi för sällsynt sjukdom

Amerikanska läkemedelsföretaget PTC Therapeutics, som har utvecklat det avancerade terapiläkemedlet, meddelande nyheten om FDA-godkännandet i onsdags.

Genterapin, som är avsedd för behandling av AADC-brist hos barn och vuxna, kommer att marknadsföras i USA under namnet Kebilidi.

AADC-brist är en livsförkortande och sällsynt genetisk sjukdom som kännetecknas av allvarliga funktionsnedsättningar som till exempel svårigheter att hålla upp huvudet, sitta, gå och prata.