”Forskning är alltid en massa misslyckanden och några få succéer”

Det var länge en utopi – att man skulle kunna bota svåra ärftliga sjukdomar genom att reparera den trasiga gen som var upphovet till dem. Men på senare år har en rad fungerande genterapier utvecklats, och det är i dag fullt möjligt att bota exempelvis små barn som lider av muskelförtvining till följd av spinal muskelatrofi eller patienter med svår blödarsjuka.