Efter ett tredje dödsfall – genterapi pausas

Elevidys är den enda genterapi som är godkänd i USA för patienter med Duchennes muskeldystrofi, en ärftlig och progressiv muskelsjukdom som främst drabbar pojkar.

I juni beslutade Sarepta att tillfälligt pausa vidare behandlingar av patienter med Duchennes muskeldystrofi som inte kan gå. Det skedde efter att två patienter som genomgått terapin avlidit i akut leversvikt, som Life Science Sweden tidigare rapporterat.