Life Science Sweden
Behandlingen som rekommenderas för godkännande går under namnet Waskyra (etuvetidigene autotemcel) och är avsedd för patienter från sex månaders ålder som saknar en passande stamcellsdonator.
Wiskott-Aldrichs syndrom är en mycket sällsynt genetisk sjukdom som nästan uteslutande drabbar pojkar. Den orsakas av mutationer i WAS-genen, vilket leder till att blodplättar och immunceller inte utvecklas normalt.
BREAKING