Samarbetar för läkemedel mot sällsynta sjukdomar

tillsatts för att utbyta erfarenheter mellan EU och USA för att skynda på utvecklingen av nya läkemedel mot sällsynta sjukdomar.

människor i USA och EU beräknas lida av en sällsynt sjukdom, även om varje enskilt tillstånd bara påverkar ett litet antal personer. Förhoppningen är att samarbetet mellan regionerna ska leda till att de få och små kliniska studier som genomförs på de olika sjukdomarna ska komma patienter i båda regionerna till nytta.

ligger på det regulatoriska regelverket kring utvecklingen och utvärderingen av nya behandlingar. Bland annat kommer arbetsgruppen att diskutera design och analys av små kliniska prövningar, vad som ska krävas från prekliniska studier och hur behandlingarna ska följas upp, utvärderas och hanteras efter att de nått marknaden.

USA har specifika procedurer för att skynda på godkännandet av läkemedel mot sällsynta tillstånd. Hos EMA kallas det conditional marketing authorisation och hos den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA accelerated approval. Dessa program kommer att diskuteras av arbetsgruppen, som hade sitt första möte över telefon den 23 september. Dessa möten kommer inledningsvis att äga rum en gång per månad.

har sedan tidigare liknande arbetsgrupper som diskuterar frågor som biosimilarer, särläkemedel, cancerläkemedel, farmakovigilans, mediciner för med mera.