Är vi immuna mot gensaxen CRISPR-Cas9

Genediteringssystemet CRISPR-Cas9 har väckt stor entusiasm inte minst inom området genterapi och förhoppningar om molekylära precisionsverktyg för att behandla och t o m bota genetiska sjukdomar.

Genom att studera immunsvar på CRISPR-Cas9 hos människa har forskare vid Charité – Universitätsmedizin Berlin hittat utbreddd innunitet mot Cas9-proteinet. Forskarna håller på att utveckla lösningar som ska möjliggöra säker användning av gensaxen i en rad kliniska tillämpningar.

Resultaten publiceras i Nature Medicine.

"Cas9-proteinet, med ursprung i Streptococcus-bakterier, bildar en integrerad del av CRISPR-Cas9-systemet. Eftersom infektioner orsakade av Streptococcus är vanliga hos människor var hypotesen att det finns ett immunologiskt "minne" av Cas9", förklarar forskningsledaren Michael Schmück-Henneresse i ett pressmeddelande.

Also read Crispr-teknikens effekter analyseras

T-celler (humana immunceller) som reagerar på Cas-proteiner hittades hos nästan alla testpersoner. Cas-molekyler från andra bakterier som stafylokocker eller mag-tarm-bakterier ger motsvarande immunreaktion - ett fenomen som kan bero på att de har liknande enzymer.

T-cellerna kan ge oönskade immunreaktioner vid genterapi och potentiellt försämra teknikens effektivitet.

Det betyder att celler som har modifierats in vitro inte ska injiceras i patienter som har aktivt CRISPR-Cas9.

"Vi har utvecklat ett test som gör att vi kan avgöra när en cellprodukt kan användas säker och bestämma risken för en immunreaktion" säger Dr. Schmück-Henneresse.

Also read Lovande tecken för snabbt och känsligt malariatest

Men vissa genetiska sjukdomar orskar vävnadsdefekter som inte kan modifieras utanför kroppen. Nya lösningar måste hittas för att förebygga potentiellt farliga immunsvar på CRISPR-Cas9.

Tekniken har genomgått tidiga kliniska test och enligt forskarna är resultaten positiva.

Länk till abstract:

High prevalence of Streptococcus pyogenes Cas9-reactive T cells within the adult human population